Terapia de edição gênica da Mucopolissacaridose tipo II (Síndrome de Hunter) via Crispr/Cas9
Em novembro de 2017 a empresa Sangamo Therapeutics anunciava o início do tratamento de 6 pacientes acometidos pela síndrome de Hunter pela utilização da técnica de edição gênica Crispr/Cas9 in vivo. A empresa foi pioneira, sendo a primeira a utilizar essa técnica inoculando o material de edição gênica diretamente nos pacientes via administração intravenosa. A Síndrome de Hunter é causada por erros genéticos que ocasionam déficits da enzima Iduronato-2-sulfatase, principalmente encontrada no fígado e necessária para metabolização dos mucopolissacarídeos heparan-sulfato e dermatan-sulfato. Os sintomas são variados e podem acarretar desde problemas como perda auditiva, até outros como retardo mental. A técnica desenvolvida pela empresa trata-se da utilização de nucleases de dedos de zinco para "cortar" regiões não desejadas do DNA e substituí-las por outras funcionais. Para entrega desse material de edição gênica, a empresa utilizou vetores de vírus adeno associados arranjad...